第368章 434要到國外進行臨床試驗

第368章 434.要到國外進行臨床試驗

確保動物固定牢固，並將針管沿脊柱中線對齊。

將針頭輕輕垂直（或稍微傾斜70-80°）插入壓痕的交叉處，注射器保持垂直。當觸碰到骨頭時，將角度慢慢減小到約30°，然後將針頭滑入椎間隙。

小白鼠如果出現明顯的突然甩尾現象是成功插入椎間隙的標誌。針頭一旦進入椎間隙就會感覺到被牢牢夾住。

這個時候就可以開始注射了。

胡嘉然試了一下，感覺還可以，但其他人上手的很慢，這個操作對他們來說的確是有點困難。

商討了一下，胡嘉然讓人買了一台二手的X光機器方便大家練習。前期可以用透視的方法確定注射液部位。

不得不說，這個方法還是有可取之處的，把小白鼠用芬太尼麻翻後，再進行穿刺，穿刺後再做X光，以此判斷穿刺的成功率，很適合新人練手。

這一周不知道死了多少隻小白鼠。

“怎麼樣？結果出來了嗎？”胡嘉然看到嶽鵬輝過來立馬問道。

“明天才能出具體的結果。”嶽鵬輝說道。

胡嘉然搖了搖頭，他早已經試過了，沒用。

“人家來頭挺大的。”一個同事笑道，“你知道ECMO嗎？國產的ECMO設備就是人家生產的。”

問題被爆出來之後，上麵近期收緊了藥物臨床試驗的批複申請，等於說他們這是躺槍了。

最近，一項即將開展的臨床試驗在國內引起了不小的轟動。

周天力主任一直對自己的職業沒有感覺到什麼榮譽感，他就是搞脊髓性肌萎縮症這塊的。

“我杯子忘這邊了。”

“還能怎麼辦？動物實驗再做完美點，等過一段時間再遞申請吧。”胡嘉然歎了口氣道。

胡嘉然大喜，趕緊給高風打電話彙報情況。

“那你過來乾什麼？”胡嘉然有點不滿。

脊髓性肌萎縮症（SMA），是定位於染色體5q13.2的運動神經元存活1（SMN1）基因突變，所致的常染色體隱性遺傳病，比較罕見，發病率為 1/10000～1/6000，攜帶率為 1/50～1/40。

“讓我們補充更詳細的數據，同時還要再進行大樣本的試驗。”

可以說，該病一經確診，那就意味著殘酷的後果。作為華國最頂級的醫院，京城協和醫院不知道收治和確診了多少患該病的患者。

他第二天一大早便來到了實驗室，魯博士正帶人統計結果，他們乾了一個通宵，總算是檢測了大部分小白鼠。

“是的。”胡嘉然一臉的發愁，“說是動物實驗這塊有瑕疵，循證醫學證據不充分。”

“怎麼樣？前後數值有變化嗎？”

嶽鵬輝拿起杯子就跑，最近胡總可能受到的壓力有點大，大姨夫來了，脾氣很不穩定，他這幾天挨過好幾次罵了。

SMAⅡ型（遲發嬰兒型）：生後6～18個月發病；嬰兒期吸吮、吞咽功能正常，無呼吸困難；可獨坐，始終不能獨立行走；可生存至10～20歲，多死於呼吸肌麻痹。

周天力會把每一個確診患者的姓名和聯係方式記下來，每年做一次電話回訪。目前為止他的本子上一共有86個名字，現在劃掉的有61個。

“鞘內SMN2信使核糖核酸（mRNA）轉錄本中外顯子 7的納入也明顯超出原先的數值。”

“沒批複？”

去年有一個藥物進入臨床試驗後，受試人員出現了很嚴重的不良反應。調查人員發現，該藥的動物試驗涉嫌虛報數據，人為縮短試驗周期等問題。

“你是來上班還是來喝水的？”胡嘉然瞪了他一眼，“喝喝喝，天天就知道喝！”

“這個風欣科技是什麼來頭？”周天力問身邊人道，“國內的大型醫療公司我都熟悉啊，好像沒聽說過這個名字。”

目前國內外均沒有特效的治療藥物，一直以來都是以對症治療為主。

按道理來講，由於是孤兒藥，諾西那生鈉的臨床試驗批複應該進行的很快，但由於臨床試驗的對象幾乎都是小兒，某些環節還是出現了問題。

SMAⅢ型（少年型）：生後18個月發病；嬰兒期正常，5～15歲出現緩慢加重的全身性肌無力，肢體近端重；在一定時期內有獨立行走能力，可生存至中年，30歲後失去獨站能力，多死於呼吸肌麻痹或全身衰竭。

高風也有點無奈，不過他好像也沒有什麼特彆的辦法。鮑院士肯定是能說得上話的，但這個節點高風感覺讓他出頭也不太合適。

“有的，變化還挺明顯的。”魯博士趕緊彙報道到，“注射底物後小鼠腦脊液中 SMN蛋白的數值明顯升高。”

胡嘉然的確有點壓力，高風問了幾次這邊的情況，言語中雖然沒有催他意思，但明顯老板很關注試驗的進度。

這下高風也有點發愁了，他得到的消息更多，其實這次他們是被連累了。

不過高風目前折騰出來的東西的確是跟兒科聯係的比較少，隔行如隔山，臨床科室中的專業壁壘是深厚的，周天力不清楚其實也屬正常。

SMAⅠ型（嚴重嬰兒型）：生後6個月內發病；嚴重者出生時已有明顯症狀，四肢無力，喂養困難，呼吸困難；始終無獨坐能力，預後差，2歲前死亡。

一時間，醫療界內的相關人士議論紛紛。

接到諾西那生鈉臨床試驗通知的時候，他先是開心，後麵又有些不可置信。

“還有那個貝伐珠單抗，好像還有什麼.”

事情的起因很簡單，京城協和醫院兒科神經內科發布了一項招募患者啟事，文中寫到一款新藥即將在該院進行臨床試驗，實驗的對象是5q脊髓性肌萎縮症的患者。

“能不能找人給說說啊？我們這個安全性肯定是不存在什麼問題的。”魯博士很著急。

每次確診這個病的時候，他都很無奈。家屬先是為能明確病因開心，然後又會在他的解釋下陷入絕望。

很多人對接收跟自己關聯性較低的信息不怎麼感興趣。

“那怎麼辦？”

情況恰恰就是這樣，批複的人並不一定是專業的人士，專業的人士反倒是沒有這方麵的權利。

正當大家一籌莫展的時候，有人突然就找上了門來。

“馬歇爾先生，恐怕要讓您失望了。”京城協和醫院的周天力主任說道，“我們這邊沒有得到臨床試驗的批準，目前是無法開展的。”

來自於丹麥王室的莫裡斯馬歇爾一直都覺得自己很幸運，彆人都是條條大路通羅馬，他一出生就是在羅馬。

妻子跟他也是琴瑟和鳴，正意氣風發呢，8個月大的兒子突然就被診斷為了脊髓性肌萎縮症。

一開始的時候莫裡斯馬歇爾並未特彆擔心，不就是病嘛，治就完事了，他又不缺錢。

但很快，醫生的話就讓他臉色大變。

“就是說我隻能看著看著他死對嗎？！！”

醫生很理解他的憤怒，但隻能搖著頭表示無能為力。

妻子一下子就崩潰了，終日以淚洗麵。

“馬歇爾，我們的孩子很可能活不到兩歲。”

莫裡斯馬歇爾聽了這話心裡就是一陣疼痛，丹麥王室在歐洲的影響力還是很大的，他聯係了眾多的兒科專家。

但反饋的結果總是讓人失望。

但就在前段時間，一個之前聯係過的教授告訴他遙遠的華國好像要開展一項臨床試驗，實驗對象正是脊髓性肌萎縮症的患者。

這下莫裡斯馬歇爾仿佛是抓到了一根救命稻草，他抱著死馬當活馬醫的想法帶著孩子用最快的方式來到了京城。

“沒有批複？”馬歇爾心裡一片冰涼，“為什麼呢？是有什麼困難嗎？”

當下，周主任便把具體的情況跟他說了一下。

“那我們要是自願進行這個臨床試驗可以嗎？”

“恐怕不行，這明顯違背我們國家的法律。”周主任搖了搖頭道。

“不過，你這樣的大人物肯定有彆的辦法。”他末尾說了一句。

馬歇爾心中一動，對啊，法律也是人製定的。既然是人製定的，那就可以被人為修改。

“所以，您的意思是我們可以去丹麥進行臨床試驗？”胡嘉然用有點蹩腳的英文說道。

“是的，我可以應用自身影響力幫助你們規避法律方麵的問題。”馬歇爾自信道，“最起碼在丹麥是不會存在任何阻礙。”

“您稍等，我們老板馬上就到。”胡嘉然說道，“他才有最終的決定權。”

“丹麥王室？”

“是的，這個莫裡斯馬歇爾還是比較靠前的王室繼承人。”李友良笑道，“丹麥屬於君主國，據說已有一千多年曆史。”

高風聞言笑了一下，這曆史什麼的，聽聽就行了，反正都是自家的自吹自擂。而且才一千多年，跟華國比明顯是短了點。

“您好，高教授。”馬歇爾把自己的位置放得很正，一點也沒有什麼古老貴族的架子，這倒是讓高風對他的初始印象不錯。

兩人先是聊了幾句沒有營養的話，馬歇爾很快便進入了正題。

“高教授，我邀請您的團隊去丹麥進行針對脊髓性肌萎縮症的臨床試驗。”他凝重的說道，“我八個多月的兒子已經被確診為這個疾病，2個多月的尋醫問藥讓我筋疲力儘，我原本已經放棄，但聽說”

“這個.恐怕不太合適。”高風想了一下說道，“我們先期的動物實驗是在國內做的，而且並未在FDA備案，在丹麥進行臨床試驗是不符合法律規定的。”

“法律這塊的事我來解決。”馬歇爾趕緊說道。

“這恐怕不行。”高風說道，“即便是在丹麥進行臨床試驗能規避法律方麵的問題，但臨床試驗的結果恐怕也不會被歐洲國家承認。”

“如果我們的藥物將來既不能在國內上市，也不能在歐洲國家獲得認可，那就失去了臨床試驗的意義。”

馬歇爾的臉色一白，高風的話他根本無從反駁，怪就怪丹麥太小了。

“馬歇爾先生，您不妨再等等，我們過段時間準備再遞申請。”一旁的胡嘉然說道，“通過的概率很大。”

“可我兒子現在的情況已經很差了，他目前已經用上了呼吸機。”馬歇爾頹然的說道，“還一直患肺炎，醫生說病情還在持續加重。”

“請您一定救救他。”他突然抓住了高風的手，“我真的不敢想象失去他的後果。”

這下高風真有點為難了，關鍵是去國外進行臨床試驗他以前壓根沒有考慮過。

且不說法律方麵的問題，那邊人生地不熟的，出了什麼問題恐怕會鞭長莫及。

而且，這個馬歇爾雖然現在情真意切，但萬一臨床試驗出了什麼問題，到時候會不會有另外一幅麵孔？

他最怕麻煩了，所以隻能選擇拒絕。

馬歇爾失望的離開了。

高風本以為這個事就這麼結束了，可沒過幾天又有人找上門來，陪同的還有以前的秦院長，也就是現在衛健委的秦書記。

“高教授，我們是外事辦的。”來人給高風看了下證件，“找您有點事情。”

門外，郭院長緊張壞了。

“老領導，高風這是”

“放心吧，其實也不是壞事。”秦書記笑了一下，“咱們醫院的這個高風真是個有能力的，這名頭都傳到國外去了。”

“丹麥那邊發了正式的函件。”外事辦的來人對高風說道，“領導們也都商量了一下，覺得這個事吧”

“你不要有壓力，有需要的話丹麥大使館隨時可以參與進來。”

“您能考慮一下嗎？”

人家都這麼說了，高風立馬答應了下來。領導們的意見已經很明顯了，說讓你考慮隻是客氣一下，你要是不識抬舉，恐怕稍後就有人過來好好抬舉伱。

“這多費事啊，就不能把我們的申請直接給批複了嗎？”胡嘉然很是無語道。

李友良笑了一下，這個時候批複恐怕也不合適。噢，之前是拒絕的，現在人家丹麥王室一提要求你就批複了？

啥意思啊？合著洋鬼子是上等人唄？

“讓魯博士、趙康帶領一個團隊去丹麥。”高風斟酌道，“跟信華製藥也聯係一下，讓他們也出幾個人。”

信華製藥畢竟是大型製藥公司，跟老外們打的交道也多，他們派幾個專業的人去高風也覺得更放心。

(本章完)